7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
“野冰场”暗藏杀机：冰层厚度未知 无人管理和救援******
冰层厚度未知 无人管理和救援 短视频博主推荐
人如织的“野冰场”暗藏杀机
□ 本报记者 赵 丽
□ 本报实习生 王禹钦
近日，吉林省通化市一名5岁男童和家人在河流上的“野冰场”玩耍时，不慎坠入冰窟窿溺亡，引起社会广泛关注。
《法治日报》记者根据公开信息梳理发现，近一个月内，全国多地发生因滑“野冰”导致的伤亡事件。对此，消防部门提醒，禁止滑“野冰”等危险行为，市民应前往正规冰场游玩。
受访专家认为，对于无人管理的河道形成的“野冰场”，即使有小贩在“野冰场”出租冰车等，也不是“野冰场”的管理方，不是经营主体，不承担警告危险和劝离义务，一旦人们在这种场所发生事故，将自担责任。群众要有风险意识，远离“野冰场”。
冰面下隐藏着危险
多人坠冰导致身亡
1月7日，在北京展览馆后湖的“野冰场”，多名游玩者因冰面突然破裂落入水中。
“现在想想还很后怕。”参与北京展览馆后湖“野冰场”救人的一名大学生描述当天情景时说。
据悉，落水者都是大学生，寒假开始后选择在那里相聚玩耍，然后就发生了意外。
“我的一个好朋友不会游泳，他挣扎着时不时地把头冒出冰面喘口气，不知道喝了多少口冰水。”这名大学生说。对于当时的危险程度，他“现在想想还心惊肉跳”，冰面又薄又滑，他死命拽着救人的绳子，要是力气再小点，估计会被水里的同学拉下去。
事发当日的现场视频显示，冰面破裂后，至少4名穿深黑色棉服的游玩者落入水中，周围多名救助者快速组成一道道“人墙”，找来绳索等工具，通过手拉手的方式慢慢向落水者靠近，等落水者抓住绳索后，再合力将其从水中拉回冰面。
记者注意到，在破裂冰面附近的围观者中，还有多名儿童。
1月9日，记者在北京展览馆后湖的“野冰场”附近看到，仍有市民在冰面上“滑野冰”，其中不少是家长带着孩子玩乐，冰面上还有租赁滑冰车的人。
冰上的嬉戏欢笑和湖岸上新挂的红色警示横幅形成了鲜明对比。横幅上写着“湖面危险，请勿滑冰”和“岛内施工尚未结束，为了您的安全请勿进入”。
记者查阅资料发现，北京展览馆后湖并不在今年北京水务系统开放的天然河湖冰场之列，因此，在此滑冰实属危险的滑“野冰”行为。
危险的滑“野冰”行为不仅在北京展览馆后湖出现。1月8日，在北京市朝阳区奥林匹克公园龙形水系的一处冰面上，也发生了市民坠冰事故。
据当时在场的一名短视频博主回忆：有人玩耍时不小心掉进了冰窟窿，有两人前去施救时也一同掉了下去，最终几人均被救出，并无大碍。周围群众对待这起事故的态度令人担忧。
“就在事发地的旁边，落水的人刚爬上来，就有个两三岁的孩子往冰面上走，旁边的家长也没有迅速带孩子离开这片区域。”该博主告诉记者。
根据该博主拍摄的视频，记者看到，在落水者离开后，还有人在附近用冰锥试探。“这片‘野冰场’上，破裂的冰洞不止一个，但这样的场景也未能劝阻在冰面上滑行的人，不少大人、小孩仍继续在冰面上玩耍”。
而在岸边，每隔一段就有提示游客的牌子，上面写着“为了您的生命安全，请勿在冰面上玩耍”，在一处围栏上还挂着一只大喇叭，不断重复播放着“冰面太薄，请不要滑冰”的警告。
随后两天，记者探访了北京多处“野冰场”发现，尽管许多“野冰场”边上设有“冰面危险，请勿滑冰”的警示标语，有些地点甚至还有工作人员拿着喇叭进行巡逻劝阻，但仍有滑冰的拥趸套上冰鞋，拿上冰球杆，推上滑冰车，三五成群走上冰面，遇上带着孩子的游玩者，不少租赁滑冰车和冰鞋的商贩还会上前招揽生意。
不少游玩者告诉记者，尽管他们注意到了相关提示语，但觉得“这么多人在这里玩，不会出事的”。
多名业内人士说，冰面光滑、易碎，冰水寒冷，一旦不小心落入冰窟窿中，施救难度非常大。冰面的承重能力，用眼睛是无法观察到的。同时，在流动河道上结冰的冰面，由于河水水位会随着水量的大小发生变化，冰面下会形成两三厘米的“真空”，隐藏着危险。
有关部门发布的数据显示：近期，仅北京市119指挥中心就接到多起冰面救援警情，其中多人命丧冰水之中。去年12月23日，北京市密云区一名男性老者被冻在厚厚的冰层中，被救出时已无生命体征；今年1月2日凌晨，北京市通州区漷县镇，两名男子发生坠冰事故，被救出时均已无生命体征。
网络博主包装推广
危险河湖成打卡地
值得注意的是，有些北京郊区的“野冰场”经网络博主“种草”后，变成网红踏冰地，其安全隐患更是令人担忧。
京郊“小洱海”，北京“天空之镜”……近日，一些京郊地区在网上火“出圈”，但这些踏冰场所大多位置偏远，有的野外河道宽达百米，地形复杂，冰层厚度肉眼难以测量。
而在一些社交平台和短视频平台上，不少网络博主将这些暗藏危险的冰面用“绝美”“免费”“出片”等诱人的词汇进行包装，吸引一拨拨爱好者慕名前往，有关“野冰场”的话题甚至超过千万播放量。在这些视频中，除了个别警示滑“野冰”危险外，更多的是展示在“野冰场”上滑行、跳跃的内容。
虽然也有博主提及部分冰面不结实，打卡要注意安全，但更多博主则对这些“野冰场”的安全性闭口不提，甚至直言“这里已经冻结实了”“可以随意玩耍”“在这里打卡拍照太划算了”。
在诸多网络热帖下留言的网友，多数被网络博主分享的“震撼大片”所吸引，纷纷向博主求具体地址。还有网友将自己落水的危险经历当成趣事分享。仅有少数网友留言提到这些河道地形复杂，有些地方冰面薄暗藏风险。
据记者调查发现，上述推荐的“野冰场”包括河流、水库等，在一些拍摄者的视频中，可以明显看到冰面下有河水流动，在一些冰面上有凸起的“冰棱”，这样的冰面并不结实，危险重重。
在社交平台上，除了分享“野冰场”的位置，网友还晒出自制的简易滑冰车，其安全性着实让人担忧—— 一把普通的靠背椅、两根铁棍、几根铁丝就能滑。
中国政法大学知识产权研究中心特约研究员赵占领分析，推荐的“野冰场”发生事故，无论是发帖博主，还是网络平台，从法律角度来讲，都很难要求其承担法律责任，因为无法证明这种推荐和受到意外伤害之间有因果关系。
前往正规冰场游玩
专人巡视保障安全
用大石头砸一下，冰碴儿飞溅，但冰面并没有出现裂痕甚至窟窿，似乎就是“可以上冰”的信号；或者直接先踩上去一只脚探探“虚实”……记者在调查中看到，很多人用这种方式“检测”冰面厚度，以此来判断“野冰场”是否安全。
殊不知，这样的“试探”在专业救援人员看来，实际上“就已经是在拿自己的生命开玩笑”。
据了解，在北京，正规冰场都安排有专门人员留意气温变化，监控冰层厚度。按照北京市相关规定，冰层平均厚度至少要达到15厘米，才能允许游客上冰；当气温升高，冰层厚度不足、承载力有限时，冰场会暂停营业。
据什刹海公园冰场负责人杨谦介绍，冰场工作人员一般会用钢钎在冰面上砸出一个小洞，将铁钩伸进去，钩住冰层底部。取出铁钩后，再用卷尺直接量铁钩在冰面以下的距离。每次测量需选向阳面、背阴面等五六个测试点，以确保安全。
什刹海公园冰场设专职人员全天候巡视，严格执行“冰面平均每10平方米承载1人”的规定；坚持每天早、中、晚对冰层厚度进行测量，随时关注天气预报信息，适时增加冰层测量次数。同时设置应急救援队，有诸如摔伤、踩踏以及冰面裂缝等突发情况，救援队会第一时间到达现场，采取措施避免出现人员伤亡。
对于“野冰场”，有关部门还发布了安全风险提示。去年12月30日，北京市应急管理局提醒市民前往正规冰场游玩，禁止滑“野冰”等危险行为。
赵占领说，对于无人管理的河道形成的“野冰场”，即使有小贩在“野冰场”出租滑冰车等，也不是“野冰场”的管理方，不是经营主体，不承担警告危险和劝离义务，一旦人们在这种场所发生事故，仍是自担责任。因此，为避免这样的事故发生，还是要加强安全教育、安全宣传，让老百姓意识到安全的重要性，不要去“野冰场”。
他提醒说，对于公园、景区内的河道形成的“野冰场”，公园或景区的经营主体具有安全管理和提醒的义务。如果管理区域不能滑冰，要设置警示牌、配备巡逻人员，发现滑冰者要及时制止。如果因为管理不到位导致游客“滑野冰”发生事故，管理方需要承担相应责任，但也只是次要责任，主要责任仍是由行为人自己承担。
